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歐洲即將開展第一次基於CRISPR的人類基因改造試驗
據英國《每日郵報》報道,歐洲監管機構開始試驗DNA切割療法後,人類將首次進行基因改造,這種治療方法可以治愈β型地中海貧血(beta thalassaemia),一種會減少血紅蛋白產量疾病。血紅蛋白會將人體所需的氧氣運送到細胞中,若沒有足夠的量,將可能引起骨骼畸形、貧血症、生長緩慢、疲勞和呼吸急促等病症。生物技術公司“Crispr”的科學家希望能夠借由改變身體的基因碼,來防止人體基因突變並恢複健康的血紅蛋白量。

該(gai)疾(ji)病(bing)是(shi)首(shou)度(du)在(zai)歐(ou)洲(zhou)使(shi)用(yong)這(zhe)種(zhong)方(fang)法(fa)治(zhi)療(liao),專(zhuan)家(jia)們(men)表(biao)示(shi)試(shi)驗(yan)有(you)希(xi)望(wang)。中(zhong)國(guo)也(ye)曾(zeng)進(jin)行(xing)類(lei)似(si)試(shi)驗(yan),而(er)它(ta)們(men)沒(mei)有(you)像(xiang)歐(ou)洲(zhou)或(huo)美(mei)國(guo)那(na)樣(yang)的(de)限(xian)製(zhi)性(xing)規(gui)定(ding)。倫(lun)敦(dun)弗(fu)朗(lang)西(xi)斯(si)克(ke)裏(li)克(ke)研(yan)究(jiu)機(ji)構(gou)(Francis Crick Institute) 組長羅賓 (Robin Lovell-Badge) 教授向《Sunday Telegraphy》表示,這會是基因治療的新開端。

這種類型的療法,在過去的30年裏一直用於醫生從受損細胞中分配缺失的DNA以提高其有效用。但Crispr的(de)試(shi)驗(yan)將(jiang)是(shi)一(yi)個(ge)更(geng)長(chang)期(qi)的(de)解(jie)決(jue)方(fang)案(an),而(er)且(qie)更(geng)便(bian)宜(yi)。該(gai)療(liao)法(fa)利(li)用(yong)細(xi)菌(jun)的(de)天(tian)然(ran)防(fang)禦(yu)機(ji)製(zhi),這(zhe)樣(yang)一(yi)來(lai)將(jiang)更(geng)容(rong)易(yi)識(shi)別(bie)那(na)些(xie)病(bing)毒(du)。一(yi)旦(dan)它(ta)們(men)接(jie)觸(chu)到(dao)病(bing)毒(du),就(jiu)能(neng)夠(gou)釋(shi)放(fang)出(chu)一(yi)種(zhong)酶(mei)來(lai)攻(gong)擊(ji)它(ta),並(bing)將(jiang)其(qi)從(cong)基(ji)因(yin)編(bian)碼(ma)中(zhong)切(qie)除(chu)。科(ke)學(xue)家(jia)已(yi)從(cong)這(zhe)種(zhong)機(ji)製(zhi)當(dang)中(zhong)創(chuang)建(jian)了(le)自(zi)己(ji)的(de)切(qie)割(ge)機(ji)製(zhi)來(lai)去(qu)除(chu)DNA中的突變區塊。然而,盡管這種治療在未來有望用於人類,但試驗階段將在人體之外進行。
他們打算從人體內采集幹細胞,讓它在實驗室中生長,再提高其胎兒血紅蛋白(foetal haemoglobin)量。那是一種嬰兒體內的高水平蛋白質,它會在一個人成年時受到抑製。
科學家接下來要去除抑製蛋白質生長的基因,讓患者的骨髓再次產生高含量的血紅蛋白。肯特大學(University of Kent)遺傳學教授達倫 (DarrenGriffth)告訴《Sunday Telegraph》,他們目前的觀察顯示這一切非常安全且有效,“我認為試驗結果將是正麵的。”
賓州大學(University of Pennsylvania) 目前已將Crispr的技術納入治療癌症的試驗。
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